칼리파대 안드레아스 벤더 교수 연구진이 네이처 리뷰 드럭 디스커버리에 발표한 논고에서, AI 신약개발이 실제 임상 성과 개선으로 이어졌다는 근거는 아직 제한적이라고 지적했다. 2024년 분석에 따르면 AI 개발 약물 후보 대부분이 전임상 단계에 머물러 있고 3상 진입 사례는 극히 드물다. 연구진은 비용·기간·실패율 절감 효과가 가장 큰 단계로 임상 2상을 꼽았지만, 현재 AI는 데이터가 풍부한 전임상 후보물질 탐색에 편중돼 있다고 짚었다. 저분자 후보물질 데이터베이스는 100만종이 넘지만 실제 시판 의약품은 약 1000종에 불과해 후보 발굴과 실제 개발 사이 큰 간극이 있다고 강조했다.

• •AI 신약개발 후보 대부분 전임상 단계 머물러, 임상 3상 진입은 극소수(2024년 분석)
• •비용·실패율 절감 효과 가장 큰 단계는 임상 2상이나 AI는 전임상 탐색에 편중
• •리간드 후보 100만종 이상 등록, 실제 시판 저분자 의약품은 약 1000종에 불과
• •저분자 후보물질의 화학적 공간 최대 10^60종, 기존 데이터셋은 극히 일부만 반영